Aplasia midollare: sintomi e terapie

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Aplasia midollare: sintomi e terapie

Una forma di anemia come l’aplasia midollare, nota anche con il termine di anemia aplastica, causa nei pazienti un quadro sintomatologico caratterizzato da anemia, trombocitopenia (petecchie, emorragie) o leucopenia che espongono il soggetto al rischio di sviluppare frequenti infezioni di lieve entità oppure gravi. Questo tipo di anemia normocitica normocromica è dovuto all’insufficiente produzione nel midollo osseo di cellule del sangue di tutti i tipi determinando una condizione di pancitopenia, talvolta l’alterazione colpisce selettivamente la linea cellulare eritroide. Di solito con il termine aplasia midollare indica una pan-ipoplasia del midollo, ossia una condizione di sviluppo anormale delle cellule del sangue, scatenando leucopenia e trombocitopenia, si registrano anche casi di aplasia pura eritrocitaria con deficit dei globuli rossi. Come conseguenza diretta della riduzione dei precursori delle cellule del sangue sorge una condizione di ipoplasia del midollo osseo, con ridotta produzione di globuli rossi, di globuli bianchi e di piastrine. I sintomi sono riconduciibili a tre diverse classi: da mancanza di globuli rossi ( anemia, assenza di granulociti, necrosi); da deficit di piastrine (con alterazione della coagulazione in associazione a petecchie, ecchimosi, ematomi); da carenza di leucociti che causa uno stato di immunodeficienza e pancitopenia con maggiore esposizione al rischio di contrarre infezioni opportunistiche. Altre informazioni su: https://www.msdmanuals.com/it-it/professionale/ematologia-e-oncologia/anemia-da-insufficiente-eritropoiesi/aplasia-midollare.

Le diverse opzioni terapeutiche

aplasia midollare

aplasia midollare

Per formulare la corretta diagnosi si valuta la pancitopenia a livello del sangue periferico e l’assenza di precursori cellulari nel midollo osseo. Il trattamento per questo tipo di anemia normocitica normocromica è costituito dalla somministrazione di una terapia di supporto con trasfusioni di sangue o di piastrine in combinazione ad infusione di eritropoietina oppure androgeni per supportare la residua attività midollare. Il paziente colpito da focus infettivi viene sottoposto a terapia antibiotica per debellare i patogeni opportunisti. Spesso si imposta una terapia immunosoppressiva mista con immunoglobuline antilinfocitarie ed un immunosoppressore come la ciclosporina; in alternativa si prescrive un trattamento a base di globulina antitimocitaria di origine equina e ciclosporina, possono inoltre essere utili l’eritropoietina, il fattore stimolante le colonie granulocito-macrofagiche. I recenti approcci terapeutici nei confronti dell’aplasia midollare prevedono il ricorso di un anticorpo monoclonale verso l’antigene linfocitario CD52, chiamato alemtuzumab in associazione alla ciclosporina. Nei pazienti giovani è possibile optare per il trapianto di midollo osseo allogenico.

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